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　　据英国《自然》杂志网站近日报道★★ღ，目前至少有3种RNA编辑疗法正在获批或已进入临床试验★★ღ。支持者认为★★ღ，该技术可能比CRISPR等基因组编辑技术更安全更灵活★★ღ。

　　RNA是一种脆弱且不稳定的分子冥炎血影神殇★★ღ，其会快速分解凯发k8娱乐官网app下载★★ღ，因此“寿命”短暂★★ღ。但它拥有广泛的用途★★ღ，对人类的生存至关重要★★ღ。

　　RNA编辑技术通过改变RNA序列来“补偿”有害的突变冥炎血影神殇★★ღ，使正常蛋白得以合成凯发k8娱乐官网app下载★★ღ。RNA编辑也可增加有益蛋白的产生★★ღ。

　　与CRISPR基因组编辑不同冥炎血影神殇★★ღ，RNA编辑不会改变基因凯发k8娱乐官网app下载★★ღ，也不会产生永久性的变化★★ღ。美国伍兹霍尔海洋研究所生物实验室神经生物学家约书亚·罗森泰指出★★ღ，这种短暂性可能会带来安全优势★★ღ。因为能“剪切”DNA的CRISPR疗法的一个风险是脱靶效应★★ღ，如果是RNA内出现脱靶效应★★ღ，危险要小得多★★ღ。

　　一种常见的RNA编辑方法是单碱基编辑★★ღ，其利用细胞内的一种酶★★ღ，即作用于RNA的腺苷脱氨酶（ADAR）★★ღ。这种酶将RNA序列中的碱基腺嘌呤换为碱基肌苷冥炎血影神殇★★ღ。

　　美国波浪生命科学公司正在探索单碱基编辑技术★★ღ，以治疗一种遗传疾病——α-1抗胰蛋白酶缺乏症★★ღ。这一疾病会削减保护性蛋白AAT的产生★★ღ。而AAT能保护肺部免受污染空气或其他刺激物造成的损害★★ღ。

　　该公司的产品是一条短链核苷酸★★ღ，会引导天然存在的ADAR酶改变每个mRNA分子中的特定碱基★★ღ，以纠正影响AAT产生的突变★★ღ。

　　小鼠试验表明★★ღ，该药物编辑了肝细胞中约50%的标靶mRNA凯发k8娱乐官网app下载★★ღ，足以产生治疗效果★★ღ。该公司已于去年12月在英国和澳大利亚开始这一药物的临床试验★★ღ。

　　另一种方法名为RNA外显子编辑★★ღ。它能一次改变RNA分子中数千个遗传碱基冥炎血影神殇★★ღ。这项技术对于治疗由多个基因突变引起的疾病尤其重要★★ღ。

　　这项技术靶向前信使核糖核酸（pre-mRNA）★★ღ。pre-mRNA包括外显子和内含子★★ღ。外显子是RNA转录物中含有制造蛋白指令的部分★★ღ，内含子不含此类指令★★ღ。RNA剪接机制将内含子从pre-mRNA中去除★★ღ，并与外显子连接在一起★★ღ，形成最终的mRNA★★ღ，mRNA随后被翻译成蛋白质★★ღ。

　　位于波士顿的Ascidian医疗公司正在利用RNA剪接过程去除含有突变的外显子★★ღ，并用健康的外显基因取代它们★★ღ。

　　今年1月★★ღ，该公司获得了美国食品和药物管理局批准凯发k8娱乐官网app下载★★ღ，可以进行外显子编辑器临床试验★★ღ，以治疗导致视力下降的斯特格病★★ღ。这是一种少年性黄斑变性疾病★★ღ。Ascidian的疗法依赖一种经过基因过程处理的DNA片段★★ღ，该片段会被递送到细胞内★★ღ，产生正常的RNA外显子★★ღ。这些RNA外显子会在剪接过程中取代突变的蛋白质★★ღ，产生功能性蛋白质★★ღ。该DNA片段还会产生RNA序列★★ღ，以促进外显子编辑★★ღ。

　　Rznomics的方法涉及mRNA剪接★★ღ，但与Ascidian医疗公司的方法不同★★ღ。Rznomics公司的疗法不使用细胞自己的剪接机制★★ღ，而借助一种天然存在的核酶凯发k8娱乐官网app下载★★ღ。

　　研究人员对该核酶“动了手脚”★★ღ，利用其切开肿瘤细胞内的mRNA★★ღ，并植入一种致命的“木马”★★ღ：一种被翻译成蛋白质的RNA序列★★ღ，该蛋白质会产生诱导细胞死亡的毒素凯发k8娱乐官网app下载★★ღ。当周围癌细胞与这些细胞接触时★★ღ，毒素会扩散★★ღ，从而促进癌细胞死亡凯发k8娱乐官网app下载★★ღ。这种治疗RNA分子取代了与肿瘤生长相关的RNA序列★★ღ。凯发k8一触即发★★ღ。医疗行业凯发天生赢家官网★★ღ，标靶药物★★ღ。凯发k8娱乐官网★★ღ，凯发天生赢家一触即发★★ღ，